免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia，ITP）是由于血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足而引起的，表现为血小板减少的一种复杂的自身免疫性疾病。
ITP一线治疗方案是皮质类固醇治疗，例如泼尼松1mg/kg/d，持续2-4周，然后逐渐减量，主要用于抑制自身抗体产生和血小板降解。脾切除术、利妥昔单抗和血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs，如艾曲泊帕和罗米司亭）通常用作二线治疗，并且对某些患者具有治愈作用，但是个体之间反应差异较大。
约20%-30%的患者对一线和二线治疗反应率低或无反应，并可能发展为复发/难治性（R/R）ITP。R/R ITP患者是指经过二线治疗后，起效甚微或无反应，需长期住院治疗减少出血，改善健康相关生活质量的ITP患者。脾切除术是R/R ITP的有效治疗方法。研究显示，脾切除术后1年，88.7%的脾切除患者达到完全缓解[1]，然而因为手术具有侵入性，并且可能与感染和血栓形成有关，许多R/R ITP患者拒绝接受脾切除术。利妥昔单抗也可用于治疗ITP，其反应率为40%-50%。在一项临床研究中，Tran等人报道了[2]利妥昔单抗治疗R/R ITP的疗效，在输注后8周时反应率为44%，未能达到50%反应的主要终点。血小板生成素（TPO）受体激动剂，如艾曲泊帕和罗米司亭，已被证明在治疗ITP中安全有效。在中国的一项研究中，57.7%接受艾曲泊帕治疗的慢性ITP患者的血小板计数可达到≥50×109/L[3]。
西罗莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶标（mTOR）抑制剂，广泛用于器官移植或造血干细胞移植后的免疫抑制，但是目前一些研究发现西罗莫司可以治疗ITP，mTOR的激活是某些自身免疫性疾病的标志，如系统性红斑狼疮和ITP[4]，研究发现西罗莫司可以改善系统性红斑狼疮导致的ITP[5]。
来自于新桥医院的单中心、前瞻性、单臂研究的结果表明，西罗莫司可通过调节难治性ITP患者的T、B和髓样细胞亚群，促进并重建外周耐受，可能是治疗难治性ITP的较安全有效的二线药物[6]。在这项前瞻性的单臂研究中，86名血小板计数9/L的难治性ITP患者（22名男性，64名女性）最终入选该临床试验。纳入标准：要求患者皮质类固醇治疗失败（泼尼松、甲泼尼龙或地塞米松）和至少接受过一种二线治疗（包括TPO、环孢素、脾切除术、利妥昔单抗或中药）。西罗莫司以2mg/天的剂量口服给药（最大初始剂量为4mg/天），目标是循环中的血浆浓度为5-15ng/ml。西罗莫司的预期治疗时间为3个月，然后逐渐减少0.5mg/2周。患者接受了12个月的随访护理。每两周测量一次血小板计数。
研究发现到第三个月，40%的患者（34/86）实现了完全缓解（CR），45%的患者（39/86）实现了部分缓解(PR)，总缓解率（ORR）为85%。通过6个月的治疗，41%的患者（32/78）获得CR，29%的患者（23/78）获得PR，ORR为70%，没有严重的副作用。经过12个月的随访后，ORR保持在65%。研究还发现，通过单变量分析，西罗莫司治疗后第三个月的ORR为85%，治疗后6个月为70%，治疗后12个月为65%
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作者：血小板减少交流群病友分享（文章内图片于群内交流）
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