今天,公告引进的阿伐曲泊帕片获临床试验批准,目前的适应症是化疗后血小板减少症(CIT)。针对有些球友的疑问,简单说几句。
目前针对CIT主要有输入血小板,使用白介素11或者促血小板生成素TPO。
血小板有血制品的通病(异体免疫、感染等),还有个问题,保存时间短。白介素11副作用较大较多;TPO亦为注射施用,价格也较贵,一针上千元,而且需要连用10天以上。
阿伐曲泊帕片在FDA的批准日期是2018年5月23日,商品名DOPTELET(avatrombopag)片剂,用于口服。FDA批准的适应症是治疗血小板计数降低(血小板减少症),适用于拟进行医疗或牙科手术的慢性肝病成年患者。
Avatrombopag是一种口服生物可利用的小分子TPO受体激动剂,可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的产生。Avatrombopag不与TPO竞争结合TPO受体,并且与TPO在血小板生成上具有累加效应。术前用药,手术后停药,在手术当天以及术后7天内,可以不必输入血小板或者采取其他措施。
除了上述适应症,该药还可以用于血小板减少性紫癜。
据说,该药的专利将于2023年到期,而价格为口服片剂20mg,服用10片大约是9864美元。
血小板生成素(TPO)受体激动剂可增加血小板生成,并可抵消或减轻聚腺苷酸二磷酸核糖基聚合酶(PARP)抑制剂诱导的血小板减少。目前,FDA 批准的 TPO 受体激动剂有阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和芦曲泊帕,它们都是通过口服给药。此外,还有通过皮下注射给药的罗米司亭。
与艾曲泊帕不同,阿伐曲泊帕优势明显,它不需要在治疗期间定期监测肝功能异常,可以与钙、镁和铁等多价阳离子结合使用,还能改善多个合并症患者进行尼拉帕利维持治疗时的监测复杂性。
马来酸阿伐曲泊帕是全球首个获批用于治疗血小板减少症的药物,临床疗效良好,除了CLD相关血小板减少症外,其已在CIT以及特发性血小板减少性紫癜(ITP)中开。
既往研究及临床实验显示,阿伐曲泊帕应用于慢性肝病相关血小板减少症和ITP患者,耐受性较优,不良事件少且轻微,而临床研究显示,其应用于CIT患者中并未出现严重不良反应,如血栓形成以及肝毒性事件。
在ITP治疗比较中,阿伐曲泊帕、芦曲泊帕、艾曲泊帕和罗米司亭的有效性均优于安慰剂,而rhTPO+利妥昔单抗联合组与安慰剂相比无显著差异。各个药物对比中,阿伐曲泊帕的有效性优于芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭以及rhTPO。在安全性方面,阿伐曲泊帕的出血事件、严重不良事件以及血栓事件与其它TPO-RA相当, rhTPO略优于阿伐曲泊帕。根据SUCRA值排名,阿伐曲泊帕(96.9)被评为血小板应答最佳,其次是芦曲泊帕(83.1)、艾曲泊帕(69.3)、罗米司亭(46.2)、rhTPO+利妥昔单抗(29.7)和安慰剂(10.2)。多项研究共同表明,阿伐曲泊帕是ITP二线治疗中的优选药物。
血小板减少是化疗后正常的现象,在下一化疗周期前基本都能恢复正常。如果没有恢复到一定值时便会影响化疗了,所以我们在思想上要极度藐视,行动上高度重视。
放松心情,平时好吃好喝好玩,有担忧时可以找医生、护士、家人聊聊天。以上照着做,血小板会升的,化疗会顺利的,肿瘤也会被消灭的。
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作者:血小板减少交流群病友分享(文章内图片于群内交流)
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