如何正确看待艾曲波帕治疗免疫性血小板减少性紫癜

免疫性血小板减少性紫癜(简称ITP)的研究、治疗多年,并没有令人信服的方法和手段,无论是常用药物如一线治疗的激素、静脉丙球,还是二线治疗的美罗华、环孢素、特比奥(TPO),以及切脾、脾栓塞、达那唑、硫唑嘌呤等等。无论之前如何高喊新药的疗效、如何到处讲学宣扬ITP的进展等等,实际上现代医学(西医)的治疗手段难以令人信服。相反,伴随的防止、抗药物副作用的药物反而用了一大堆,副作用也相应一大堆。

瑞弗兰艾曲泊帕乙醇胺片
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现在,国外新药艾曲波帕诞生了(实际上它属于二线用药非首选),用于治疗免疫性血小板减少性紫癜,来看看需要了解和掌握的公开信息有哪些:

1、美国FDA批准葛兰素史克公司的艾曲波帕的适应症为:
治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少。
2、导致血小板减少的原因和治疗机理有:其一,血小板破坏过多,目前的激素、丙球的治疗就在地控制免疫破坏,一直是治疗ITP患者的主要方法。其二,刺激血小板生成更多以对抗血小板的破坏过多,如艾曲波帕、特比奥(TPO),通过增加血小板的产生来治疗。
3、丙型肝炎病毒、慢性肝病引起的血小板减少症,以及各种实体肿瘤、白血病、淋巴瘤相关的血小板减少症正在研究中(我个人认为意义不大、效果不佳,不过是药企的一相情愿)。
4、应用条件必须具备两条:确诊为ITP(其它疾病或者非免疫引起者意义不大,或疗效差),且患者血小板减少程度与临床出血风险在逐步增加的情况。
5、用法用量为:大多数患者用量为起始剂量是50 毫克每天1次,东方人、中度或严重肝功能不全患者,起始剂量减小为25毫克每天1次,但最大剂量不超过每天75毫克。
6、如果启动艾曲波帕的应用,有何导致中断用药的原因:
最大剂量后4周后血小板计数没有明显升高(说明已承认既使用了1个月,也有效果很差的患者),可以中断艾曲波帕的应用。
用药过程中出现肝功能检验指标(转氨酶升高、胆红素升高)的异常、血小板计数反应明显过多或可引起血栓、梗塞,因为艾曲波帕有肝脏损伤的毒性。
7、用于骨髓增殖性肿瘤引起的血小板减少症时,或可引起血栓风险、增加骨髓内网状纤维沉积的发展或进展。
8、艾曲波帕可能增高血液病向恶性血液病或者恶性病进展的风险,特别是对于骨髓增生异常综合征引起的血小板减少患者。
9、艾曲波帕的其它不良反应: 恶心、呕吐、月经过多、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、血小板减少、ALT/AST(肝功能指标)增加、结膜出血等。
10、艾曲波帕对妊娠不利:可能引起胎儿伤害。哺乳母亲:应作出决策中断艾曲波帕,或者中断哺乳,考虑PROMACTA对母亲的重要性。

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个人建议:
1、如果按照每天一粒艾曲波帕计算,一个月是28-30片,那么每月所花费用大概是6000元左右(按照每天服25毫克计算)、12000元左右(按照每天服50毫克计算),非常昂贵,而且可能长期服用,费用较高。
2、不少病人用艾曲波帕后一个月,仍然没有任何治疗效果的也有,对于有效的那部分病人,也有停药即血小板迅速下降的情况存在(这一点类似于特比奥),使得艾曲波帕的治疗效应大打折扣。
3、艾曲波帕仍然是免疫性血小板减少的二线用药,花这么大代价有些不值、而且要长期用。只得到个用有效、不用无效的结果,就不要首先考虑这个药了。
还是回到之前我的观点:如果没有明确的出血风险、活动性出血、湿性出血(鼻血、月经不止、消化道出血),不用于防范大出血,还有很多其它药物可以维持治疗。或者中药的清热凉血止血可以发挥作用,维持不出血就可以了,没有那么玄妙。当然一定要用艾曲波帕,如果经济上能够持续支持,也不好反对。

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血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。