免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫功能障碍性疾病，以出血为特征的血液系统紊乱。通常认为当血小板计数小于30×109/L时，会发生继发性出血，如皮肤、粘膜及颅内出血。由于儿童患者中，ITP一般只是一种在几周内就能自然恢复的急性症状，所以慢性ITP患者以成年人为主。患者一般在成年早期就呈现血小板的紊乱，且随着年龄的增加，ITP的发生率和严重程度随之增加。武汉协和医院血液内科梅恒
血小板生成素（TPO）是一种促进巨核细胞分化、成熟及血小板生成的特异性调控因子，其特异性受体TPOR在人类主要表达于巨核细胞、CD34+细胞及血小板等非淋巴造血细胞。其含量主要受血小板、巨核细胞数及血小板与巨核细胞膜表面TPO受体总量的负调控，当血小板减少是由于血小板破坏增多引起时，血清TPO水平无显著变化；当血小板减少是由于血小板生成减少引起时，血清TPO水平升高。
TPO类化合物是一种新型的ITP治疗药物，机理在于刺激血小板生成而非减少破坏。目前已有两种药物上市。一种是Nplate®，用于皮下注射。特别适用于脾切除术后复发病人。于2008年8月22日获得FDA批准上市，用于成年慢性ITP患者的长期治疗。另一种是由葛兰素史克公司开发的世界上首个小分子TPO模拟物Eltrombopag，口服吸收，于2008年11月20日获得FDA批准上市，用于治疗慢性ITP和以干扰素为基础治疗的慢性丙肝患者的血小板减少症，因其具有服用方便和价格便宜等优势而倍受青睐。
海曲泊帕乙醇胺是第一个即将在中国市场上市的TPO受体激动剂类促血小板生成药物，可明显激活TPO受体；临床前研究结果表明，其在小鼠体内激活TPO受体的能力达到Eltrombopag的2-3倍，而临床前毒理学研究结果更充分显示它毒性较低。在健康人中进行的单次和多次给药I期临床试验未见明显与服药相关的毒性反应，耐受性良好。该免疫性血小板减少症治疗药物已被国家食品药品监督管理局批准作为化学药物1.1类新药开展临床研究。
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作者：血小板减少交流群病友分享（文章内图片于群内交流）
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