免疫性血小板减少症(ITP)临床新药治研究

免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫功能障碍性疾病,以出血为特征的血液系统紊乱。通常认为当血小板计数小于30×109/L时,会发生继发性出血,如皮肤、粘膜及颅内出血。由于儿童患者中,ITP一般只是一种在几周内就能自然恢复的急性症状,所以慢性ITP患者以成年人为主。患者一般在成年早期就呈现血小板的紊乱,且随着年龄的增加,ITP的发生率和严重程度随之增加。武汉协和医院血液内科梅恒

图1 海曲泊帕化学结构式
图1 海曲泊帕化学结构式

难治性ITP的治疗非常棘手,现有分方法不能治愈且往往带有明显的副作用。TPO类化合物是一种新型的ITP治疗药物,机理在于刺激血小板生成而非减少破坏。目前已有两种药物上市。一种是Nplate®,用于皮下注射。特别适用于脾切除术后复发病人。于2008年8月22日获得FDA批准上市,用于成年慢性ITP患者的长期治疗。另一种是由葛兰素史克公司开发的世界上首个小分子TPO模拟物Eltrombopag,口服吸收,于2008年11月20日获得FDA批准上市,用于治疗慢性ITP和以干扰素为基础治疗的慢性丙肝患者的血小板减少症,因其具有服用方便和价格便宜等优势而倍受青睐。

目前我院正在开展国产TPO模拟物海曲泊帕临床研究,符合以下标准患者可申请入组:

1)年龄18~65周岁,性别不限;

2)试验前临床诊断为慢性免疫性血小板减少症;

3)近3个月内或筛选期内做骨髓检查确诊为ITP,排除为骨髓增生异常综合征(MDS),免疫性疾病如系统性红斑狼疮(SLE),再生障碍性贫血(AA)早期,不典型再障、血栓性血小板减少性紫癜(TTP)等和其他各种原因所导致的继发性血小板减少(STP)。

4)筛选期内平均两次测量血小板计数(PLT)<30×109/L,血红蛋白(Hgb)在正常值范围内,中性粒细胞≥ 1.5×109/L;

5)凝血酶原时间/国际标准化比率(PT/INR)和活化的部分凝血活酶时间 (APTT) 的活动度必须在80%~120%之间,从未出现过高凝状态;

6)理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。

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血小板减少不仅是一种疾病,只是一个症状而已,它是一类存在多种发病机制的异质性疾病,查不到原因时暂时定性称为免疫性血小板减少症,以前叫原发性或特发性血小板减少性紫癜,现在统称为ITP!ITP6病友网由病患制作是患者互动、沟通、学习、互助的平台,建立病友交流群抱团取暖。